임상연구란?

임상시험 관련 용어 설명

임상시험이란

임상시험은 어떠한 약물(예. 항암제 신약)이나 장치가 사람에게 효과적인지 그리고 안전한지, 유효성과 안전성을 입증하는 과정으로서, 사람에게 효과가 있는 새로운 치료법과 건강을 증진시킬 새로운 방법, 또는 개선된 방법을 찾아내는 가장 안전하고도 빠른 방법입니다.

가장 먼저 새로운 약물을 개발하여 전임상실험(동물실험 혹은 세포주 실험)에서 효능과 안정성을 확인하게 되면, 이후에 직접 사람을 대상으로 임상시험을 수행하게 되는데, 많은 임상시험은 새로 개발 중인 약물이나 장치를 평가하기 위해 실시하지만 일부 임상시험은 이미 사용되고 있는 표준치료법을 더욱 효과적으로, 더욱 쉽게, 또는 더욱 안전하게 사용할 수 있는 방법을 찾기 위해 실시하기도 합니다.

암 연구 분야의 임상시험은 암 치료를 위한 새로운 접근 방법, 즉 새로운 항암제, 수술 방법, 보조적인 치료법, 진단법 혹은 예방법 등이 대상자에게 어떤 영향을 미치는지 밝히기 위해 시행됩니다.

임상시험의 단계

임상시험은 다음의 네가지 단계가 있습니다.

• 제1상 임상시험 : 안전성에 대한 연구

  동물이나 세포를 대상으로 새로운 암 치료법의 특성과 효과, 위험성 등에 대한 평가를 완료한 후 해당 치료법이 치료제로서 가능성이 있다고 판단되면, 제1상 임상시험을 시작합니다. 즉, 제1상 임상시험에서는 이미 실험실적 연구에서 안전하다고 확립된 특정 용량 단계에서 소수의 암 환자를 대상으로 치료를 시작합니다. 이 연구에서 연구자는 새로 개발된 항암제의 가장 적합한 투여방법을 찾게 되며, 이와 함께 얼마나 자주 투여할지, 환자에게 안전하게 사용할 수 있는 최대 용량(maximum tolerated dose; MTD)은 어느 정도까지 인지 등도 결정하게 됩니다.

  이 시험 과정에서는 중증의 부작용을 일으키지 않는 최대 용량을 찾기 위해 미리 정해진 조건에 따라, 점차 용량을 높여 가며 치료를 해 나갑니다. 이를 통해 새로운 치료법을 사람에게 사용했을 때 발생하는 부작용이나 문제점이 무엇인지 판단하며, 새로운 약물의 효과도 함께 평가됩니다. 이 단계에서는 새로운 항암제가 사람의 몸에서 어떻게 작용하는지 평가하기 위해 대상자에게 혈액검사나 조직검사와 같은 특별한 실험실적 검사도 실시할 수 있습니다.

• 제2상 임상시험 : 새로운 치료법의 유효성 연구

  제2상 임상시험은 새로운 항암제가 특정 암에 대해 얼마나 효과적인지 평가하며, 이전 단계에서 검증된 약제의 안전성을 지속적으로 재확인하는 과정입니다. 새로운 항암제는 제1상 임상시험에서 안전하다고 검증된 용량으로 암 환자에게 투여하게 됩니다.

  이 단계에서는 새로운 항암제를 투여하는 가장 효과적인 방법이 무엇인지를 평가할 수도 있으며, 때로는 기존의 치료법과 새로운 치료제의 효과와 부작용을 비교할 수도 있습니다. 또한 제1상 임상시험과 마찬가지로, 새로운 항암제가 사람의 몸에서 어떻게 작용하는지 평가하기 위한 혈액검사나 조직검사도 실시할 수 있습니다.

• 제3상 임상시험 : 새로운 치료법과 표준 치료법의 비교

  제3상 임상시험에서 연구자들은 새로운 치료법과 현재 사용중인 표준 치료법을 비교하여 연구합니다. 이전 단계 임상시험을 통해 이미 파악된 신약의 효능과 안전성을 기존 표준치료제와 비교하여 더 우수한지, 동등한지 혹은 열등한지에 대해 연구하며, 이를 위해 시험에 참여한 암환자를 ‘신약을 사용하는 군(대조군)’과 ‘표준항암제를 사용하는 군(비교군)’으로 무작위배정한 뒤 비교하는 형태로 수행됩니다. 새로운 약제의 시판을 허가 받기 위한 마지막 단계로 항암제의 효능은 환자의 생존율 향상이나 생존기간의 연장 여부를 기준으로 평가합니다.

• 제4상 임상시험 : 새로운 치료법의 지속적인 평가

  4상 임상시험은 새로운 항암제의 시판이 허가된 후 장기간에 걸쳐 효능과 안전성에 관한 정보를 파악하는 연구로서, 시판 전 임상연구에서 파악되지 않았던 희귀한 부작용과 장기간의 복용으로 나타나는 유해반응, 임상시험 대상에서 제외되었던 소아, 노인, 임산부 등에서의 효능 및 유해반응, 다른 약물과의 상호작용 및 새로운 적응증의 발견 등을 주목적으로 하여 이루어집니다.

신약 개발 과정

자료출처: 식품의약품안전처 의약품안전나라 (nedrug.mfds.go.kr)